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Gentherapie: Therapeutische Mechanismen und Strategien, Hardcover von Walker, Ma...

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The main objective of gene therapy is to fix a genetic disorder at its source. For example, if mutation in a certain gene occurs in an inherited disease which results in the production of a dysfunctional protein, then, gene therapy can be used to incorporate a copy of this gene that is normal and does not contain the mutation, and thus, produces a functional protein.

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